Važne vijesti iz Europske komisije o uredbama za lijekove siročad

EURORDIS odgovara na prijedloge Europske komisije za reviziju farmaceutskog zakonodavstva

Samo 6% svih poznatih rijetkih bolesti ima odobrenu opciju liječenja, a 69% pacijenata s rijetkim bolestima primilo je samo simptomatsko liječenje za svoje rijetko stanje. Revizije koje je Komisija predložila uključuju prijedloge za ažuriranje Uredbi EU-a o lijekovima za rijetke bolesti i pedijatrijskim lijekovima, koji su iznimno važni za europsku populaciju pacijenata koji žive s rijetkom bolešću.

Objavu Vam u cijelosti prenosimo prevedenu s engleskog jezika:

26. travnja, Bruxelles – Kao dio farmaceutske strategije EU-a, Europska komisija danas je objavila svoje dugo očekivane predložene revizije općeg zakonodavstva EU-a koje regulira lijekove za ljudsku upotrebu.

Revizije koje je Komisija predložila uključuju prijedloge za ažuriranje Uredbi EU-a o lijekovima za rijetke bolesti i pedijatrijskim lijekovima, koji su iznimno važni za europsku populaciju pacijenata koji žive s rijetkom bolešću.

Broj odobrenih terapija dramatično se povećao, ali i dalje koncentrirano na određena medicinska područja, dok su druga rijetka stanja s nižom prevalencijom zanemarena, a mnogim pacijentima s rijetkim bolestima i dalje nisu zadovoljene glavne medicinske potrebe.

Samo 6% svih poznatih rijetkih bolesti ima odobrenu opciju liječenja, a 69% pacijenata s rijetkim bolestima primilo je samo simptomatsko liječenje za svoje rijetko stanje.

Zakonodavna poboljšanja Uredbe o lijekovima siročadi bila su ključna preporuka važne studije predviđanja Rare 2030, koja je objavljena u veljači 2021. i prikupila mišljenje velike skupine pacijenata, praktičara i ključnih kreatora javnog mnijenja.

Odgovarajući na zakonodavne reforme koje je Komisija predložila, Yann Le Cam, glavni izvršni direktor EURORDIS-Rare Diseases Europe, rekao je:

“Europska komisija predlaže mjere koje će mnogi pacijenti s rijetkim bolestima i njihove obitelji pozdraviti, od bržih regulatornih puteva za nove proizvode do ciljanijih poticaja za tvrtke da razvijaju očajnički potrebne lijekove.

“Prijedlozi bi trebali dati nadu onim pacijentima s rijetkim bolestima koji zaslužuju dulji, bolji i zdraviji život, a čija skrb nije uspjela pratiti brzi tempo napretka u medicinskoj znanosti i inovacijama

“EURORDIS i naši članovi pozivaju Europski parlament i države članice da izmijene predložene zakonodavne promjene na bolje gdje je to potrebno, kako bi osigurali da niti jedan građanin EU-a koji živi s rijetkim stanjem ne bude izostavljen.

„Drago nam je što je koncept modulacije poticaja uveden kako bi se potaknulo ulaganje i istraživanje o velikoj većini rijetkih bolesti koje nemaju nikakve terapijske mogućnosti, a istovremeno zadržala konkurentnu razinu marketinške ekskluzivnosti u usporedbi s drugim jurisdikcijama.

„U cilju da naš kontinent učinimo još konkurentnijim, kreatori politike EU-a trebali bi razmotriti, na primjer, dodjeljivanje dodatne godine tržišne ekskluzivnosti programerima za lansiranje proizvoda prvi na europsko tržište. To bi privuklo veća ulaganja u klinička ispitivanja koja se odvijaju u Europi, što bi omogućilo da tretmani dođu do građana EU puno brže.

„Donositelji politika također moraju shvatiti priliku koja im se pruža da postave EU na ambicioznu i konkurentniju poziciju sa SAD-om i drugim regijama kada je u pitanju poticanje razvoja i pristupačnosti lijekova za rijetke bolesti. Europa ne bi trebala biti ništa manje atraktivna za programere od SAD-a, Kine ili Indije kao mjesto gdje se mogu upustiti u otkrivanje novih, transformativnih, revolucionarnih tretmana.

„Iako smo oduševljeni uključivanjem predstavnika pacijenata u Povjerenstvo za ljudske lijekove (CHMP), potrebna je jasnije zakonodavstvo o uključivanju predstavnika pacijenata u regulatorne procese, uz jamstva da će uključivanje i savjetovanje predstavnika pacijenata obvezno uzeti u obzir kroz njihovo članstvo u radnim skupinama pri Europskoj agenciji za lijekove.

„Da bi sustav za poticanje razvoja lijekova za rijetke bolesti bio što robusniji, potrebna su nam veća pojašnjenja u nekim ključnim dijelovima. Na primjer, trenutačno nije jasno što će predstavljati “značajno smanjenje morbiditeta ili mortaliteta od bolesti” ili koja se medicinska stanja mogu smatrati “značajno iscrpljujućima”.

“Također vjerujemo da bi trebalo uvesti zakonodavne mjere koje bi uspostavile europski put od razvoja do pristupa ultra rijetkim bolestima ili onim stanjima koja trenutno nemaju terapijske mogućnosti, na primjer, u članku koji kodificira PRIME u farmaceutskom zakonodavstvu. Potreban nam je strukturiran i besprijekoran regulatorni put za lijekove, od ranog dijaloga, do znanstvenih savjeta, do odobrenja za stavljanje u promet, do kliničke procjene, do procjene zdravstvene tehnologije i na kraju do pregovora i nabave na europskoj razini.

„Osim toga, smanjenje odgođenog pristupa liječenja građanima EU-a mora se odmah unaprijediti putem politika, ulaganja i strukturirane suradnje među državama članicama, što je izvan opsega ovog značajnog zakonodavstva i ne treba čekati da se usvoji u zakon. Na primjer, proširenje učinkovitog pristupa za rani pristup ili suosjećajnu upotrebu, kako se provodi u nekim državama članicama, može pružiti bolju dostupnost, istovremeno smanjujući pritiske na platitelje i sponzore kada pregovaraju o naknadi.

Cijeli tekst na engleskom možete pročitati na idućoj poveznici: https://www.eurordis.org/response-to-overhaul-of-pharma-legislation/