Povjerenstvo za humane lijekove (CHMP) Europske agencije za lijekove (EMA) donijelo je pozitivno mišljenje kojim se preporučuje izdavanje uvjetnog odobrenja za stavljanje u promet lijeka givinostat za liječenje pokretnih bolesnika s Duchenneovom mišićnom distrofijom (DMD) starijih od šest godina.

Europska komisija konačnu bi odluku o primjeni novog lijeka u Europskoj uniji trebala donijeti u srpnju.

Duchenneova mišićna distrofija rijedak je, progresivni neuromuskularni poremećaj uzrokovan mutacijom DMD gena koja mišićna vlakna čini osjetljivijima na oštećenja i blokira aktivaciju važnih gena potrebnih za održavanje i obnavljanje mišića. Mišićna vlakna vrlo su osjetljiva na ozljede, a kontinuirana ozljeda mišića dovodi do kronične upale, slabljenja regeneracije mišića i zamjene mišića vezivnim i masnim tkivom. Prvenstveno pogađa dječake, a simptomi se obično javljaju između druge i pete godine života. Godinama se slabost mišića pogoršava, što dovodi do poteškoća pri hodanju, zahvaća srčane i dišne mišiće i dovodi do prerane smrti. To je jedan od najčešćih oblika dječje mišićne distrofije, a incidencija u svijetu je 1 od 5.050 dječaka.

Za dodatne informacije moguće je kontaktirati predsjednicu Udruge za Duchenne mišićnu distrofiju DMD Hrvatska, Tinu Vučković, putem mobitela na broj 091/9138-010 ili e-poštom na adresu dmdhrvatska@gmail.com.