Europska komisija odobrila je novu gensku terapiju za liječenje djece starije od dvije godine, adolescenata i odraslih osoba koje žive s 5q spinalnom mišićnom atrofijom (SMA). Riječ je o prvom jednokratnom genskom terapijskom pristupu u Europskoj uniji odobrenom za ovu skupinu pacijenata, čime se značajno proširuju mogućnosti liječenja. Do sada je ovakav oblik terapije bio dostupan samo djeci do dvije godine života.Nakon europskog regulatornog odobrenja slijede nacionalni postupci procjene i donošenja odluka o dostupnosti terapije u pojedinim državama članicama. Hrvatski savez za rijetke bolesti očekuje da se postupci provedu u razumnim rokovima kako bi terapija bila dostupna pacijentima koji ispunjavaju medicinske kriterije.


Spinalna mišićna atrofija progresivna je rijetka neuromišićna bolest koja uzrokuje gubitak mišićne snage i motoričkih funkcija. U Hrvatskoj je potvrđeno 125 osoba koje žive sa SMA, a od 2023. godine bolest se otkriva i kroz novorođenački probir, što omogućuje pravodobno liječenje.